智通财经APP获悉，7月16日，Lexeo Therapeutics(LXEO.US)晓谕了用于调整弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期历练和另一项1A期历练中，患者的腹黑生物标识物改善幅度达53.3%，具有临床真理。字据此积极效果，Lexeo筹备加快该疗法诞生，包含与监管单元盘问关键历练的谋划与央求潜在的加快批准。

据了解，LX2006是一种基于腺有关病毒(AAV)的在研基因疗法，旨在通过静脉打针寄递功能性FXN基因来促进FXN卵白的抒发，并收复心肌细胞中的线粒体功能。在临床前谋划中，LX2006逆转了FA疾病模子中的腹黑十分，显露出腹黑功能和糊口率的改善，同期施展出细致的安全性。FDA已授予LX2006调整FA心肌病的疏远儿科疾病经历、快速通说念佛历和孤儿药经历。

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